국내 제약바이오 기업이 희귀질환인 단장증후군 치료제 개발에 뛰어들었다.
이 중 개발 속도가 가장 앞선 한미약품은 최근 적응증 확대 가능성을 확인하는 등 성과가 가시화되고 있지만, 제넥신은 임상 1상에서 개발을 포기해 그 배경에 관심이 쏠린다.
한미약품은 지난 9월 11일부터 14일까지 프랑스 리옹에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN Congress 2023)에서 단장증후군 치료제 LAPSGLP-2 analog(HM15912)의 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 14일 밝혔다.
이번 발표에서 한미약품은 HM15912의 소장 성장 촉진과 장(腸) 염증 완화 효능을 토대로 희귀질환인 '이식편대숙주병'에 대한 새로운 치료 가능성을 제시했다.
이식편대숙주병은 골수이식 때 수혈된 림프구가 면역기능이 저하된 환자의 몸을 공격하면서 여러 합병증을 일으키는 질환으로 치사율이 높다. 현재 표준치료제로 스테로이드 혹은 스테로이드와 면역억제제 병용요법이 쓰이고 있으나 치료 효능에 한계가 있다.
이번 연구에서는 GVHD 동물모델에서 예방 및 치료적 용법으로 HM15912 투약 시 유의적으로 개선된 GVHD score 및 생존율이 확인됐다. 또한 HM15912 위장관 보호 및 재생 능력은 GVHD의 주된 사망 원인인 위장관 침범에 긍정적으로 작용한다는 결과도 확인했다.
다른 연구에서는 스테로이드에 반응성을 보이지 않는 GVHD 동물 모델에서 HM15912 투약 시 GVHD score 및 생존율 모두에서 개선 효과가 나타났다. 이러한 효능은 스테로이드 저항성을 갖는 GVHD 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다.
한미약품 관계자는 "새로운 치료 패러다임을 제시하는 혁신신약 개발을 통해 희귀질환자들 삶에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
한미약품이 단장증후군 치료제로 개발 중인 HM15912는 독자 플랫폼 기술 '랩스커버리'가 적용된 혁신신약이다. GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 토대로 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발이 진행되고 있다.
2019년 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐으며, 2020년엔 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년엔 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 현재 글로벌 2상 단계에 진입해 있다.
제넥신 "환자 모집 너무 힘들어 전략적 경영 차원서 임상 중단"
한미약품 외에도 국내에서는 바이오 기업인 제넥신이 단장증후군 치료제 개발에 뛰어들었으나 지난 4일 GX-G8 임상 1상 시험을 중단한다고 밝혔다.
해당 임상은 프랑스에서 건강한 남성 자원자 40명을 대상으로 30주간 GX-G8 단일 용량의 안정성과 내약성을 평가하기 위한 시험으로 지난 2019년 3월 ANSM(프랑스 식약처)으로부터 승인을 받았다.
그러나 4년이 지났는데도 환자를 모집하지 못하면서 제넥신은 더 이상 임상시험 진행을 할 수 없게 됐다.
업계에서는 제넥신이 R&D 비용 부담을 줄이기 위해 성공 가능성이 낮은 임상을 중단한 것이라는 해석도 제기되고 있다. 제넥신은 올해 초 852억 원대 유상증자를 진행한 데 이어 금년 6월 아지노모도제넥신 지분 전량을 처분하며 유동성을 확보했다.
제넥신은 "단장증후증은 정확한 유병률조차 알려지지 않은 매우 희귀한 질병으로 환자 수가 너무 적어 국내 및 해외에서 환자 모집에 어려움이 있다"며 "전략적 경영 의사 결정으로 임상을 자진 취하했다"고 밝혔다.
문수연 기자 (
